2025年6月CDE发布了《中国新药注册临床试验进展年度报告(2024年)》，公布了2024 年药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达 4900 项（以 CTR 计）,较 2023 年增长了 13.9%。其中，新药临床试验（以受理号登记）数量为 2539 项，较 2023年增长了 9.3%。2024 年细胞和基因治疗类产品共登记临床试验 115 项，较 2023 年增加了 42.0%，以抗肿瘤适应症药物为主。

细胞和基因治疗品种及其临床试验

2024年细胞和基因治疗类药物新增首次登记临床试验115项（以CTR计），较2023年增加了42.0%（115 vs.81）。上述115项试验共涉及100个品种（以药品名称计），其中细胞治疗类62个品种，基因治疗类38个品种，适应症以抗肿瘤为主（50项，43.5%）。

从临床试验数量分析，细胞治疗类62个品种共登记临床试验75项，占比为65.2%（75/115）；基因治疗类38个品种共登记临床试验40项，占比为34.8%(40/115)。临床试验项目数量占比较高的依次为干细胞类29项（25.2%）、CAR-T类27项（23.5%）、溶瘤病毒类8项（7.0%）和肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）类 6项（5.2%）。

从试验分期分析，细胞和基因治疗类药物临床试验以Ⅰ期临床试验为主，共登记65项，占比为56.5%(65/115)；Ⅱ期试验11项，占比为9.6%；Ⅲ期临床试验6项，占比仅为5.2%；其他试验33项，占比为28.7%。

2024 年细胞和基因治疗类药物临床试验

2024 年细胞治疗类药物临床试验分期占比

2024 年基因治疗类药物临床试验分期占比

从适应症分类分析，细胞治疗类 75 项临床试验抗肿瘤为38项，占比50.7%，其次为血液系统疾病9项(12.0%）。基因治疗类40项临床试验抗肿瘤为12项，占比30.0%，其次为皮肤及五官科9项，占比22.5%，神经系统疾病8项，占比20.0%。

2024 年细胞和基因治疗类药物临床试验

对2024年新增首次登记占比较高的29项干细胞类临床试验进一步分析：

（1）从试验分期分析，Ⅰ期临床试验15项（51.7%）、Ⅱ期临床试验3项（10.3%）、Ⅲ期临床试验2项（6.9%）、其他类型试验9项（31.0%）。

（2）从细胞来源分析，间充质干细胞21项（72.4%）、造血干细胞5项（17.2%）、多功能分化干细胞1项（3.4%）、其他来源干细胞2项（6.9%）。

（3）从适应症分析，干细胞类临床试验均为非肿瘤适应症，占比较高的依次为血液系统疾病7项（ 24.1%）、消化系统疾病6项（20.7%）、呼吸系统疾病5项（17.2%）。